30 ноября - 01 декабря 2023 года в Московском университете прошла Школа по регенеративной медицине – 2023. В мероприятии приняли участие более 150 молодых ученых и врачей из Москвы, Санкт-Петербурга, Елабуги, Нижнего Новгорода, Пущино, Калининграда, Обнинска, Белгорода, Казани и Краснодара.

Школа по регенеративной медицине – уникальное мероприятие, ставшее научно-практической площадкой для обучения специалистов в области трансляционных задач регенеративной медицины, коммуникации врачей и ученых, а также для обсуждения актуальных вопросов разработок в области регенеративной медицины в России. Школа проводится в рамках подготовки к 270-летию МГУ.

В этом году Школа проводится с акцентом на уникальное направление в регенеративной медицине — генную терапию, которая ставит своей целью лечение самых тяжелых заболеваний с помощью доставки генетического материала в организм пациента.

30 ноября 2023 года состоялся лекторий, в котором приняли участие ведущие ученые и клиницисты, активно участвующие в разработке новых методов генной терапии, в особенности, для лечения орфанных и наследственных заболеваний. Отдельная секция была посвящена вопросам трансляции разработок освещения опыта российской индустрии в области генной терапии и регенеративной медицины. Особенный интерес вызвали сообщения, касающиеся использования технологий редактирования генома и векторов на основе аденоасооциированных вирусов, которые в настоящее время стали одной из основных платформ для доставки генетической информации.

С приветственной речью к участникам Школы обратился академик В.А. Ткачук, декан Факультета фундаментальной медицины, президент Общества регенеративной медицины. В своем выступлении он сделал акцент на необходимости глубокой и разносторонней оценки безопасности новых методов, в особенности, связанных с переносом генетической информации. Наиболее важными направлениями для развития генной терапии в будущем станут управление дифференцировкой и судьбой клетки, а также ее обновлением и гибелью.

Научная программа лектория включала сообщения по актуальным методам, платформам и достижениями генной терапии с особым вниманием в области лечения наследственных и орфанных заболеваний, где к настоящему времени накоплен наиболее значимый опыт.

В рамках утренней секции были представлены доклады о наиболее важных технологиях и подходах, используемых в современной генной терапии. М.А. Масчаном были освещены основы и последние результаты в области CAR-T терапии, А.В. Карабельским – представлены данные о возможности применения рекомбинантных вирусных частиц, а Э.Б. Дашинимаевым – последние результаты применения генетической модификации ИПСК для получения нейронов.

Обзор отечественных разработок был представлен ведущими российскими разработчиками – А.А. Ризвановым, который осветил наиболее интересные направления в области применения вирусных векторов, и Е.В. Парфёновой, осветившей перспективы использования плазмидных векторов в современной генной терапии. М.Н. Карагяур в завершение этой секции дал обзор возможностей применения иммортализованных культур клеток человека для получения препаратов,

Значительный интерес представляли также сообщения от ведущих специалистов в трансляции методов генной терапии в практику. Опыт модификации и получения рекомбинантных векторов на основе аденоассоциированных вирусов осветили А.А. Мощенко и А.В. Прокофьев. Два сообщения были посвящены вопросам генной терапии наследственных поражений скелетной мускулатуры – И.А. Яковлев продемонстрировал последние результаты использования векторных систем на основе «двойной» доставки с помощью вирусных частиц для лечения дисферлинопатии. Д.И. Бутенко рассказала о последних достижения в терапии миодистрофии Дюшенна и клинических данных об эффективности вирусной генной терапии.

01 декабря 2023 года в рамках школы прошло 4 мастер-класса, посвященные наиболее важным методам в области биохимии, молекулярной и клеточной биологии. Они были посвящены:

1)  Анализу сигнальных каскадов на уровне единичных клеток (Single cell analysis) с использованием флуоресцентной микроскопии.

2) Методам типирования клеток: от экспрессии генов до нейросетей.

3) Созданию и характеризации иммортализованных культур клеток: опыт и перспективы.

4) Анализу белкового состава стволовых клеток и их секретома с использованием протеомных методов.